1000多个罕见病家庭联合求助。罕见病药物短缺有什么解决办法吗？

12月1日，多户儿童家庭发布求助信息。他们的孩子患有婴儿痉挛、德拉韦综合征、LGS综合征、GGS、结节性硬化症、Fires综合征、脑炎后遗症、伴有局灶性癫痫发作(EIMFS)的婴儿癫痫和其他罕见疾病。由于近期药品短缺，3天内聚集了1490名家长，15小时内有1042人实名签名。我希望我们能通过共同向全社会发出帮助来帮助我们的孩子。据初步统计，目前有1600多名儿童需要服用广灭灵，其中大部分已经有停药的危险。

氯巴赞是一种广谱抗癫痫药，用于治疗这类罕见疾病。自20世纪80年代以来，clobazhan已在100多个国家被用作抗癫痫药物。现在，我们这群患者中有1600多名儿童正在服用这种药物。

罕见的癫痫性脑病患儿常反复发作。有的孩子一天有几十次甚至上百次发作；有些孩子可能有癫痫持续状态，一次发作持续一个小时以上。一些孩子因抢救不及时而死亡。同时，由于严重的精神运动发育，大多数儿童将终生不能行走、说话，失去基本的认知能力。

氯地西泮属于我国第二类精神药品，尚未批准销售。儿童只能从国外购买官方上市的clobazhan。2016年，美国食品药品监督管理局州发布的《毒品预警通讯》也指出，阿片类药物与苯二氮卓类药物合用会造成严重危险，而广灭灵属于苯二氮卓类药物。

《药品管理法》规定，国家对精神药品实行特殊管理措施和管理。除本法另有规定外，任何单位和个人不得从事麻醉药品和精神药品的种植、实验研究、生产、经营、使用、储存、运输等活动。

精神药物确实有成瘾性，会给人体带来很大的影响，所以对这类药物的控制一定要严格。但不可否认的是，有些患者确实需要服用这些药物。

曾经有一个自制的药救婴儿的父亲许巍，然后有一个与毒品有关的母亲方莉，他买了药救婴儿。两者都与罕见病和相应的药物短缺有关。

如何解决罕见病药物短缺

1、医疗机构因临床需要进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口药品必须在定点医疗机构用于特殊用途。

就全国范围内的行政布局而言，国家批准了一批大型三甲医院进口此类药品，全国各地的患者就近选择此类医院进行治疗，是当务之急。

2.国家出台规定，对没有主动申报但涉及儿童身心健康和生活的罕见病药品实行救助制度，将政府从境外购买此类药品纳入医保范围，对需要关注的此类群体给予救助，体现了社会主义制度的优越性。

3.解决罕见病药物短缺的问题，需要从制度入手，激活相关法律规定，快速引进此类药物，有效保障罕见病患儿的健康和生命。