去铁酮片治疗的效果怎么样?

内容要点

去铁酮片是治疗地中海贫血的不错选择,去铁酮片主要用来治疗与地中海贫血相关的血液系统的铁超负荷。临床试验已证实去铁酮可有效促进铁排除,阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁符合的蓄积。去铁酮片目前已经在全球50多个国家上市销售,并且已获得了中国国家食品药物监督管理局(SFDA)的批准。去铁酮片是目前国内唯一的口服用药的铁络合剂,并且可有效降低慢性铁超负荷,提高地中海贫血病人的生存质量以延长他们的生命。

去铁酮片治疗剂量为25mg/kg体重,口服每日三次,每日剂量为75mg/kg体重可以半片为单位计算每公斤体重的剂量。不建议剂量超过100mg/公斤/天,因为会潜在地增加不良反应的危险性。地贫患者因长期输血导致体内铁含量增高,过多的铁蓄积会对多个部分(如:心脏、肝脏、脾脏、胰腺等)造成损害。由此引起的疾病有心功能衰竭、肝硬化、糖尿病及因内分泌失调引起的发育不全等等,且70%左右的患者最终死于铁在心脏的沉积。

使用了去铁酮片的一般不良反应包括:恶心、呕吐、腹痛和食欲增强,多在服用去铁酮治疗的早期出现,且大多数患者在继续治疗数目或数周后缓解。对一些患者,可先降低去铁酮服用剂量然后再升高至75mg/kg/日是有益的,有服用去铁酮的患者出现关节症状的报告,关节症状从一个到多个关节的轻度疼痛直至严重的关节炎。多数患者在继续治疗后上述关节症状自行缓解,有服用去铁酮的患者出现谷丙转氨酶(ALT)增高的情况。

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