虽然MDS就其实质来说是一组恶性克隆性疾患，转变为白血病的危险性很高，但患者的自然临床过程和转归差异极大，真正转变为AML的患者不超过总体的30%。多数患者终其一生并未发生白血病转化，而是一直处于顽固性血细胞减少状态。这些患者生活和生命所受到的实际威胁是血细胞减少所引致的生活质量劣化和并发症，如感染、出血、贫血性心脏改变等。加之，根据现行诊断标准和检测手段所诊断的早期低危MDS，并不能百分之百地肯定其恶性性质。因此，MDS的治疗必须个体化地分别决策。对于有明确白血病基本表征的患者，如RAEB-Ⅱ、RAEBT，可考虑采用与AML基本相同的治疗选择，目标是杀灭恶性克隆，恢复正常造血功能。对于大多数病程平稳、主要表现顽固性血细胞减少，而基本上没有恶性表征的患者，如RA、RARS以及某些RAEB-Ⅰ，则治疗目标应是提高血细胞数量和保持较好的生活质量。对这类患者不宜过早地使用风险很大的强烈化疗手段。