2030有望取得重大突破的12大生物技术

【/h/】2015年7月30-31日,由汤森路透主办的“专业信息引领中国制药企业创新与国际化——第二届汤森路透中国医药产业大会”在苏州隆重举行。大会旨在帮助中国本土医药企业在挑战中发现机遇,在机遇中规避风险,同时为中国医药专业人士打造一个交流、交流创新、国际化思想的平台。

大会邀请了包括中国医药协会主席桑国伟院士、宇恒药业副总裁兼首席科学官吕强博士、恒瑞药业全球R&D总裁张连山博士、贝达药业副总裁兼首席科学官胡绍静博士在内的众多业内顶尖专家,围绕“中国新药R&D”、“中国药企国际化”、“专业信息与中国药企”三大主题展开热烈讨论。

这是最好也是最具挑战性的时刻【/h/】【/h/】】汤森路透中国区总裁刘玉博士在开幕致辞中表示,医药行业是中国发展最快的行业之一。随着中国经济的发展,国家和消费者支付药费的能力大大增强。这是很多本土企业的最佳时机。

近年来,大量曾在国外顶尖药企工作过的人才回国,推动了医药行业的转型和转型。中国的制药公司也逐渐走出国门。汤森路透数据显示,2013年中国企业海外医药行业并购呈爆发式增长,并购金额达19.39亿美元。

但另一方面,由于人工成本的增加、环保的压力以及市场标准化的推进,对中国医药行业来说也是一个非常具有挑战性的时期。中国融入全球体系为制药公司走向全球提供了可能。然而,由于缺乏技术、政策壁垒和经验,很少有中国制药企业真正走向全球。

药品创新是制药企业永恒的主题。

在医学领域,创新似乎是一个永恒的主题。那么,中国医药产业取得了哪些进步和成效?面对未来激烈的全球竞争,需要什么样的发展战略?桑玮院士在主题报告《中国医药产业发展的创新需求与策略》中给出了详细而明确的回答。

中国是医药大国,但不是医药强国。成千上万的医药企业存在许多分散的问题,销售和利润低,R&D投资严重不足。中国的创新水平主要处于从“以模仿为主”到“模仿与创造相结合”的阶段。此外,国内产学研联盟的作用模糊,缺乏有效的机制和运行实体。

随着社会经济的发展和生活方式的改变,我国的疾病谱发生了很大的变化,肿瘤、代谢性疾病等复杂疾病严重危害着我国人民的健康。目前,4500多种疾病中有90%没有可以治愈的药物,因此制药公司迫切需要开发出造福人民的好药物。

桑伟院士强调,创新药是提升企业竞争力的重要手段。2001年至2013年,全球新药研究项目增至10479个,年均增长率为4.76%。随着新靶点药物、抗体药物、免疫治疗和新疫苗的不断推出,2013年共首次推出56种新药和生物制剂,数量创10年来之最。

中医药领域多项创新据统计,2008-2013年,我国新药研发的前十大治疗领域包括肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病等。近年来,中国在药物研发方面取得了积极进展。截至2014年,共有83个品种获得新药证书,其中41个品种拥有自主知识产权。

2008年至2013年,我国自主研发的18种新药获批,其中生物药7种,化学药11种。包括百泰生物的尼妥珠单抗、恒瑞药业的爱瑞普片、浙江北大的盐酸埃克替尼片、康弘药业的康明斯普眼用注射液等。

桑国伟院士在回顾我国转化医学研究和创新药物研究的成果时,介绍了近期备受关注的深圳微科新型结构亚型选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂,这是全球首个获批上市的。这种药物的第一个适应症是复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。

12项预计在2015年至2030年期间在生物技术领域取得重大突破的主要技术。

虽然近年来我国医药创新领域出现了一批可喜的成绩,但与国际医药巨头相比仍有一定差距。当前,我国医药创新面临五大关键问题:一是在科学监管方面,临床准入时间长、流程管理薄弱,新药注册与生产许可捆绑;二是源头创新能力和转化能力不强,需要发挥研究平台和先进生产力联盟的作用;三是民间资本不愿投资,前期研究支持不足;四是招标采购周期长、流程不同,创新药无法及时进入医保或招标采购目录;五是知识产权保护机制不完善。

桑国伟院士透露,根据科技部重大专项办的部署和要求,新药项目已启动“十三五”发展战略研究和实施方案编制;聚焦10类疾病,加强源头创新转化研究。其中,在生物制药领域,研发新型抗体、ADC、新型疫苗、免疫治疗、基因治疗等。

新药“十三五”专项的预期目标包括:在创新药研发方面,计划研发30种新药,其中8-10种为原创新药;在国内新药国际开发中,研究推动20-30种化学药物及其高端制剂、3-5种中药新药和3-5种生物新药的国际化;同时开发20-30个临床急需的重要品种;在重大关键技术研究上,突破了10-15项重大核心关键技术,开发了10-15项前瞻性新技术。

此外,桑国伟院士还指出了2015-2030年生物技术领域有望实现重大突破的十二大前沿技术,包括非编码基因与精细基因组、干细胞与器官再生、脑科学与神经科学、细胞衰老与调控、蛋白质成像技术、合成生物学、细胞治疗与基因治疗、抗体工程与新抗体、生物大数据、复方中药代谢组学与中药现代化、表观遗传学与转化医学与健康。

报告最后,桑国伟院士强调,“十三五”期间,工作计划是强调精准医学和转化医学在创新药物研发中的重要意义,强调“政产学研”联盟,强调个体化药物和生物标志物检验试剂的发展,牢牢把握国际创新药物发展新趋势,从我国实际出发提出顶层设计。

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