【/h/】亚盛药业10月9日宣布，公司凋亡管线中正在研究的新药MDM2-p53抑制剂APG-115和Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252已被美国FDA认证为孤儿药，分别用于治疗急性髓系白血病(AML)和小细胞肺癌(SCLC)。截至目前，亚盛药业已获得4个在研新药的6项FDA孤儿药认证。
【/h/】雅生医学认为，AML是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，主要是老年患者的疾病，确诊时中位年龄为68岁。根据美国国家癌症研究所最新seer(survexicancerepidemiologiological and rendersults program)数据，估计2020年美国新增确诊AML病例19940例，预计有11180人死于该病。而小细胞肺癌是一种罕见的高侵袭性恶性肿瘤，AML和小细胞肺癌在美国被认为是罕见疾病。
亚盛药业表示，APG-115是一种口服、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有较高的结合亲和力，可通过阻断MDM 2与p53的相互作用，恢复p53的肿瘤抑制活性。APG-115是我国第一个进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，已在中美两国开展了多项治疗实体瘤和血液肿瘤的临床研究。
APG-1252是我公司自主研发的新型高效小分子药物，可通过选择性抑制Bcl-2和Bcl-xL蛋白修复细胞凋亡。目前，APG-1252正在进行美国和澳大利亚晚期癌症患者临床I期剂量攀升试验，美国复发难治性小细胞肺癌患者Ib/II期试验，中国小细胞肺癌患者I期剂量攀升试验。目前的临床数据显示，APG-1252对小细胞肺癌等晚期实体瘤患者具有良好的安全性。