今天，致力于为罕见病患者开发创新疗法的生物医药公司Enzyvant Sciences宣布，FDA已接受其RVT-802的生物制剂许可证(BLA)申请，并授予其优先审查资格。RVT-802是一种新的基于组织的再生疗法，旨在治疗儿童先天性无精子症。预计该申请将于2019年12月获得批准。
在美国，每年大约有20名先天性无胸腺儿童出生。由于出生时没有胸腺，不可能产生抗感染和调节免疫系统所必需的功能正常的T细胞，导致严重的免疫缺陷。先天性无精子症与完全性遗传异常(cDGA)、CHARGE综合征和FOXN1缺乏有关。由于容易感染，儿童通常在2岁前死亡。目前，FDA还没有批准这种疾病的治疗方法。
[/h/t细胞从骨髓干细胞开始，然后转移到胸腺完全发育。这个过程。对来自婴儿胸腺组织的RVT-802进行处理和培养，然后植入儿童股四头肌。儿童骨髓干细胞迁移到植入的组织产品中，并被训练成具有免疫活性的新生T细胞。随着T细胞产生能力的恢复，可以进一步恢复免疫系统的功能和机体对抗感染的能力。
RVT-802疗法是基于杜克大学玛丽·路易斯·马克特教授的研究成果。这些发现已经发表在《新英格兰医学杂志》和许多其他同行评审的科学期刊和临床出版物上。2016年，恩泽万特与杜克大学签署了开发RVT-802的全球独家许可协议。RVT-802已获得美国食品和药物管理局颁发的突破性疗法认证、先进再生医学(RMAT)认证、罕见儿科疾病认证和孤儿药资格。
▲Enzyvant的研发管线(来源:Enzyvant官网)。
RVT-802的BLA应用是基于证明其长期有效性的临床试验数据。共有93名儿童接受了RVT-802，其中85名符合纳入疗效分析的标准。Kaplan-Meier估计治疗后第一年和第二年的生存率分别为76%(66%-84%)和75%(66%-83%)。对于治疗后存活超过12个月的儿童，他们的10年估计存活率为93%。
恩济万特公司首席执行官拉谢尔·雅克先生说:恩泽万特为推广RVT-802感到自豪，这是一种大胆而革命性的再生疗法。拯救先天性手足无措婴幼儿生命的紧迫性促使我们与杜克大学建立了合作伙伴关系，并继续激励我们以专注的态度走向未来的认可。RVT-802作为一次性治疗的长期数据，不断增强其挽救和保护生命的潜在价值。& rdquo
参考文献:
[1] Enzyvant宣布美国食品和药物管理局接受RVT-802的生物制剂许可申请和优先审查状态，这是一种针对儿童先天性心脏病的基于组织的新型研究性再生疗法。检索自2019年6月5日，https://www.biospace.com/article/releases/ enzyvant-宣布-FDA-接受-生物制品-许可-申请-bla-和-优先权-审查-rvt-802-一种新的基于研究组织的再生疗法-治疗小儿先天性疾病/
[2]快递|儿童遗传病创新治疗被FDA认定为突破性治疗。2019年6月5日从https://mp.weixin.qq.com/s/duiO_UZzd9wKt05Sq5-YbQ.取回
[3]快递|罕见病突破疗法提交滚动上市申请，预计年底完成。2019年6月5日从https://mp.weixin.qq.com/s/qIebJYFc_GJh73WUz4GWIA.取回