住房政策一劳永逸！Spyryx筹集了1800万美元来开发新的通用囊性纤维化疗法。
一劳永逸！Spyryx筹集了1800万美元来开发新的通用囊性纤维化疗法。资料来源:生物谷2015-05-09 14:36。
2015年5月9日/brunen/-囊性纤维化(CF)是一种罕见的遗传性疾病，由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或丧失，已困扰全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜中的离子转运，基因突变会导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输中断时，某些器官的粘液包被的粘度会增厚。这种疾病的一个主要特征是呼吸道中积累了厚厚的粘液，导致呼吸困难和反复感染。
2014年，Vertex Pharmaceuticals凭借其Kalydeco在该领域取得了巨大成功。然而，到目前为止，这种疾病还没有治愈的方法。Kalydeco也只对全球5%的CF患者有效。其中一个原因是导致这种疾病的基因缺陷很多，研究人员很难找到对抗这种疾病的“灵丹妙药”。
然而最近，Spyryx Biosciences认为它可能找到了彻底解决这个问题的关键。Spyryx公司的新疗法是基于北卡罗来纳大学教授罗伯特·塔兰的最新研究成果。Robert Tarran发现，一种名为SPLUNC1的调节蛋白与cf患者的呼吸性脱水直接相关，而后者是导致CF患者肺部出现致命症状的主要元凶之一。一般来说，身体会调节呼吸上皮应该通过这种蛋白质吸收多少水分。Spyryx公司的研究人员开发了一种模拟SPLUNC1蛋白功能的多肽药物，以逆转呼吸脱水过程。这一新想法表明，科学家有望为所有遗传缺陷患者开发一种新型CF。这一希望也直接促使迦南合伙人、哈特拉斯创投合伙人、5AM Ventures等知名投资公司携手参与Spyryx公司的A轮融资。
此外，Spyryx公司的这种新疗法也被认为有望应用于慢性阻塞性肺炎(COPD)的治疗。和囊性纤维化一样，目前也没有能彻底治愈慢阻肺的药物。因此，一旦Spyryx的想法实现，将直接导致该领域药物治疗的重大变革。(Bioon.com生物谷)
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Spyryx Biosciences以一种新的方式治疗囊性纤维化，筹集了1800万美元
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