16日，FDA宣布批准UroGen Pharma开发的Jelmyto(丝裂霉素凝胶)上市，用于治疗低度上尿路上皮癌(UTUC)。根据新闻稿，这是针对这一特定患者群体的第一个获得批准的药物疗法。
大多数尿路上皮癌发生在膀胱，而UTUC发生在肾脏或输尿管，可阻断输尿管或肾脏，导致部分患者肿胀、感染和肾功能损害。UTUCs可分为低度恶性肿瘤或高度恶性肿瘤。一般来说，低度恶性肿瘤无侵袭性，很少从肾脏或输尿管扩散。然而，它们经常复发。通常，治疗的目的是治疗可见的肿瘤并尽量保留尿路。
Jelmyto是一种烷基化药物，可以抑制DNA转录成RNA，停止蛋白质的合成，剥夺癌细胞的增殖能力。获得了FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格、优先审评资格和突破性治疗认证。
FDA的批准是基于一项临床试验的结果，该试验涉及71名低级别UTUC患者。结果显示，71例患者中有41例(58%)完全缓解。在治疗开始后的一年内，19名获得完全缓解的患者(46%)在12个月时继续获得完全缓解。
& ldquo；虽然我国的重点是抗击新冠肺炎疫情，但癌症患者及其独特需求仍是FDA的重中之重。& rdquo美国食品和药物管理局癌症卓越中心主任、药物评估和研究中心癌症疾病办公室代理主任理查德·帕兹杜尔博士说:在这个关键时刻，我们将继续加快肿瘤产品的开发。我们的工作人员正在继续与药物研究人员、学术研究人员和患者倡导者会面，以促进癌症药物、生物产品和装置的协调审查。& rdquo
Pazdur博士补充道:& ldquo这是第一个被批准用于低级别UTUC患者的治疗。许多患者之前需要进行根治性手术，这意味着完全切除受影响的肾脏、输尿管和膀胱袖带。Jelmyto首次为这些患者提供了替代治疗选择。& rdquo
参考文献:
[1]美国食品和药物管理局批准低级别上尿路上皮癌的首次治疗。检索日期:2020-04-16，来自https://www . FDA . gov/news-events/press-notifications/FDA-approves-first-therapy-therapy-治疗-低级别-上尿路-尿路上皮癌