【/h/】瑞士制药巨头罗氏公司近日宣布，欧盟委员会(EC)已批准Hemlibra(hemizumab)作为成人和儿童严重血友病A(先天性V III因子缺乏，FV III < 1%)患者的常规预防性治疗药物，患者体内不产生VIII因子抑制剂，以预防或减少出血事件的发生频率。此外，EC还批准了Hemlibra的多种给药方案(每周一次、每两周一次、每四周一次、皮下注射)，适用于所有甲型血友病患者，包括体内产生凝血因子ⅷ抑制剂的患者。
在美国和欧盟，Hemlibra分别于2017年11月和2018年2月获得批准。作为常规预防药物，Hemlibra用于体内产生因子VIII抑制剂的甲型血友病成人和儿童，以降低出血事件的发生率。2018年10月，Hemlibra被美国FDA批准作为成人、儿童、新生儿和体内不产生因子VIII抑制剂的甲型血友病老年患者的常规预防性治疗药物，用于预防或减少出血事件的发生频率。此次获批，Hemlibra成为近20年来首个获批用于治疗体内未产生因子ⅷ抑制剂的重症血友病A患者的新一类药物，也是目前唯一可用于体内已产生或未产生因子ⅷ抑制剂的血友病A患者自我皮下注射的预防性治疗药物，具有多种给药方案(每周一次、每两周一次、每四周一次)。
Hemlibra是一种双特异性单克隆抗体，能够激活自然凝血级联反应，恢复自然凝血过程所必需的两种蛋白质& mdash& mdash凝血因子IXa和x聚集在一起恢复血友病a患者的凝血过程。在临床研究中，Hemlibra已被证明可显著减少出血事件并改善身体功能。
Hemlibra由中外药企联合开发，目前由中外药企、罗氏、基因泰克联合开发。这种药物的开发旨在帮助克服甲型血友病人群目前面临的临床挑战:药物疗效持续时间短、第八代抑制剂产生和频繁的静脉输注需求。
值得一提的是，根据罗氏2018年业绩报告，Hemlibra上市第一个完整年度的销售额达到2.24亿瑞士法郎。随着适用人群和市场的扩大，Hemlibra的商业销量有望大幅增长。此前，Corey Weian预测hem Libra 2022年销售额将达到40亿美元。
Hemlibra已在迄今为止最大的关键临床研究项目之一中进行了研究，包括四项关键的III期HAVEN研究(HAVEN-1、-2、-3和-4)。欧盟扩大适应症的批准是基于两项三期临床研究(HAVEN-3和HAVEN-4)的数据。
HAVEN-3研究是一项随机、多中心、开放标签的III期研究，在12岁及以上青少年和体内未产生因子VIII抑制剂的成人血友病A患者中进行。数据显示，与未接受预防性治疗的患者相比，接受每周一次和每两周一次预防性治疗的患者出血事件分别显著减少96% (P < 0.0001)和97% (P < 0.0001)。重要的是，在本研究的另一个患者组中，先前在非介入性研究中接受过因子ⅷ预防性治疗的患者转向了Hemlibra预防性治疗，因此可以对两种预防方案进行患者内比较。在患者内部比较的基础上，Hemlibra显著减少了68%的出血事件(p < 0.0001)，这使得Hemlibra成为首个与之前的因子VIII预防性标准护理药物相比显示出优越疗效的药物。安全性方面，本研究未发现与Hemlibra相关的意外或严重不良事件，常见不良事件与以往研究一致。
HAVEN-4研究是一项单组、多中心、开放标签的III期研究，每4周评估一次Hemlibra皮下注射的有效性、安全性和药代动力学(PK)。在这项研究中，有或没有第八因子抑制剂的48名患者(12岁及以上)被纳入，他们以前接受过第八因子或旁路药物的按需或预防性治疗。本研究分为两部分:PK导入期和扩展队列。所有进入PK引入期的患者(n=7)之前均接受了按需治疗，这些患者在4周内接受了6mg/kg Hemlibra的单剂量治疗，随后每4周接受6mg/kg治疗至少24周，以充分描述PK特征。在扩大队列(n=41)中，体内产生VIII抑制剂的患者(n=5)和未产生VIII抑制剂的患者(n=36)每周接受3mg/kg，持续4周，然后每4周接受6mg/kg，持续至少24周。根据研究方案，根据患者的因子ⅷ抑制剂状态，允许使用因子ⅷ治疗或旁路药物间歇治疗突破性出血。结果显示，体内产生或未产生因子ⅷ抑制剂的患者每4周接受一次Hemlibra预防性治疗，56.1%的患者出现零出血，90.2%的患者出现3次或更少的治疗出血事件。
原始资料来源:欧盟委员会批准罗氏制药；适用于没有因子ⅷ抑制剂的严重血友病甲患者
原标题:年销售额40亿不是梦！一种治疗甲型血友病的新药Hemlibra已被欧盟批准用于不含VIII抑制剂的群体。