【/h/】近日，美国FDA肿瘤学卓越中心(OCE)儿科肿瘤学项目宣布建立两个新的分子靶点清单，以促进开发适合儿科人群的肿瘤药物或生物制剂。
其中一个列表指出了已经确定与至少一种儿科癌症的生长或进展密切相关的分子靶点，而另一个列表则确定了与儿科肿瘤的生长和进展无关的分子靶点，因此针对这些靶点的药物和生物制剂的儿科早期评估要求将被豁免。
该清单符合2017年FDA再授权法案(FDARA)规定的法定要求，有望为工业界根据儿科研究公平法案(PREA)修订条款规划初步儿科研究计划提供一定指导，并有助于开发儿科癌症药物或生物制品。
这些名单的建立也是为了进一步利用儿科肿瘤基因图谱分析的潜力，以及将FDARA第504条修订为FD&C法案第505B条，对儿科药物的发展提出了新的要求。
美国食品和药物管理局说:在FDARA通过之前，《FD&C法案》第505B条并不是要求开发儿童癌症药物的有效机制，因为大多数批准的成人癌症药物的适应症很少或从未出现在儿童身上。因此，药物开发商总是要求豁免，以便在儿科患者中评估这些药物。& rdquo
2017年，立法改革通过修订《FD&C法案》中的孤儿药资格豁免，解决了上述问题。美国食品和药物管理局补充道:根据美国食品和药物管理局的说法，即使成人适应症已经被鉴定为孤儿药，或者成人适应症没有出现在儿童身上，也有必要进行这些儿科评估。& rdquo
美国食品和药物管理局已经确定了205个候选分子靶标，其中大部分(77个)被归类为& ldquo其他)& rdquo；其次，它是基因异常(62)、细胞谱系决定因子(40)和免疫系统肿瘤微环境(21)的靶点。只有5个分子靶标被列为自动豁免的候选对象。
美国食品和药物管理局局长斯科特·戈特利布博士说:儿童癌症药物的发展远远落后于成人癌症药物。& rdquo这些名单的建立是FDA鼓励儿科药物发展的广泛努力的一部分。该领域最近的其他行动包括国际和谐理事会附录和美国食品和药物管理局通过的2017年指南，其中提供了关于孤儿药物在常见儿科疾病亚组中的资格的政策声明。
参考文献:
[1] FDA列出了儿科癌症研究的205个分子靶点。检索于2018年10月18日，来源于
[2] FDA。检索于2018年10月18日，来自https://www . FDA . gov/about FDA/center offices/office of medical products and tobacco/OCE/UCM 544641 . htm