导语:据路透社报道，这种书叫& ldquoGlybera & rdquo该药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏性遗传病(LPLD)患者。它由荷兰生物技术公司UniQure开发制造，意大利卡西制药集团是其营销合作伙伴。Glybera展示了单一疗法如何修复有缺陷的基因，这可能会颠覆传统的制药商业模式。
极高的价格
经过25年的实验，几经波折，基因治疗终于通过将矫正基因转移到有缺陷的细胞上，向患者抛出了救命稻草，但其高昂的价格对患者来说是一个巨大的挑战。
2012年10月，Glybera在欧盟获批，但上市日期推迟了两年，用于跟踪收集患者治疗后长达6年的随访数据。所有这些患者都符合Glybera在欧盟的标签适应症要求。
现在凯西公司已经向德国联邦联合委员会(G-BA)提交了定价材料，药物的评估将于2015年4月底发布。药品生产企业认为，每瓶零售价应为53000欧元，出厂价应为43870欧元。
在临床试验中，一名平均体重62.5公斤的典型LPLD患者需要21瓶Glybera进行42次注射，因此一名患者需要在药物上花费111万欧元。在德国药品价格体系下，最终价格将享受7%的折扣。根据德国相关规定，新药上市价格的有效期为前12个月。
凯西公司发言人证实了上述上市价格。& ldquo第一次商业治疗预计在2015年上半年。& rdquo她补充说，药品的最终价格将在G-BA做出结论并与法定医疗保险基金协商后确定。
Uniure将获得销售额23%~30%的净佣金。该公司表示，EU的定价是其合作伙伴Casey Company的事，但Uniure计划在12月1日于纽约举行的投资者会议上讨论Glybera的定价。
基准产品
由于欧洲可能只有150~200名患者有资格使用Glybera，即使该药价格昂贵，对医保预算影响不大，但由于被视为未来基因治疗的标杆，该药仍受到社会各界的密切关注。
目前，UniQure也在寻求美国Glybera的批准，并表示希望2018年通关顺利。2004年，中国成为第一个批准基因治疗产品商业化用于癌症治疗的国家，但之前欧美国家没有批准任何基因治疗，Glybera是西方世界第一个。
基因修复技术的支持者坚持认为，这是一种具有成本效益的治疗方法，可以永久治愈许多患者，尽管成本很高。
至于Glybera，Casey表示，年化成本并不比其他罕见疾病中使用的一些昂贵的酶替代疗法高，而且该药物已被证明至少6年有效。Glybera是一种脂蛋白脂肪酶，在注射到患者体内后，利用无害的修饰病毒转移有效的基因拷贝。
目前，UniQure也在进行血友病的基因治疗研究，也在进行心力衰竭研究的早期项目。一旦成功，基因治疗可能不仅限于罕见疾病。
一些行业分析师预测，一旦试验成功，基因药物治疗将带来更多的常见疾病，成本也会更低，因为制造商应该能够从更大的患者群体中收回R&D的投资。
在基因治疗市场，UniQure的竞争对手包括SparkTherapeutics和BluebirdBio。本月6日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)授予Spark Therapeutics SPK-RPE65突破性疗法地位，用于治疗基因突变导致的夜盲症。蓝鸟生物科技致力于研发治疗神经系统和血液系统疾病的药物。
在过去的一年半时间里，蓝鸟生物科技和UniQure在纳斯达克成功上市，反映出投资者对这一领域的兴趣日益浓厚。
在全球各大制药公司中，拜耳今年宣布以2.52亿美元的价格拿下了Dimension Therapeutics的血友病基因治疗项目，而诺华最近刚刚成立细胞与基因治疗部门。