【/h/】罗氏集团近日宣布，FDA批准治疗甲型血友病的重量级药物Hemlibra (Emilizumab-KxWh)作为日常预防性治疗，治疗体内无第八因子抑制剂的甲型血友病患者，从而预防或缓解频繁出血。目前，Hemlibra是血友病A患者唯一一种有无VIII因子抑制剂的预防性疗法，允许患者每周、每两周或每四周接受一次皮下注射。
甲型血友病是一种严重的遗传疾病。当健康人出血时，一种叫做因子ⅷ的凝血蛋白会将因子IXa和因子X聚集在一起，从而触发凝血过程，帮助止血。但由于缺乏第八因子，A型血友病患者的血液无法正常凝固，导致无法控制的自发性出血。全球约有32万甲型血友病患者，其中50-60%病情严重。血友病A患者可能会经常出血，尤其是在关节或肌肉处，引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重的健康问题。在血友病A替代治疗的治疗过程中，可能会出现一种严重的并发症，即患者体内产生第八因子抑制剂。它是人体免疫系统产生的一种抗体，可以结合和阻断替代因子VIII，使其很难甚至不可能达到可以控制出血的水平。因此，甲型血友病患者迫切需要一种安全有效的治疗方法来帮助他们降低疾病带来的风险。
Hemlibra是一种双特异性因子IXa和因子x抗体，能够聚集激活自然凝血级联所需的因子IXa和因子x，帮助血友病a患者恢复凝血功能。Hemlibra是一种预防性皮下注射疗法，由罗氏子公司初盖制药有限公司发现，由初盖、罗氏、基因泰克联合开发。去年11月，Hemlibra被批准用于体内含有因子ⅷ抑制剂的甲型血友病成人和儿童的常规预防性治疗。该药还获得了治疗体内无第八因子抑制剂的甲型血友病的突破性疗法鉴定和优先评价资格。
这一批准是基于哈弗EN 3和哈弗EN 4在三期试验中的阳性检测结果。在HAVEN 3 3期试验中，71名12岁以上的血友病A青少年和成人被分为两组，一组每周接受一次hemlibra预防治疗(n=36)，另一组每两周接受一次Hemlibra预防治疗(n=35)。两组出血情况减少96%(95%可信区间:92.5；98.0，p<。0.0001)和97%(95%置信区间:93.4；98.3，p<。0.0001)，并且与非预防性治疗组(n=18)相比，所有与出血相关的终点显示出显著较低的结果，并且安全性也是良好的。此外，在一项试验(n=48)中，Hemlibra实现了68%(95% CI: 48.6)的出血减少，在该试验中，先前接受因子ⅷ的传统标准治疗的患者转而接受Hemlibra的预防性治疗。80.5，p<。0.0001).在HAVEN 4的单臂3期试验中，41例甲型血友病患者每四周接受一次预防性治疗，使用(n=5)和不使用(n=36)因子ⅷ抑制剂的患者显示出良好的出血控制结果，且安全性良好。
& ldquo；许多体内没有第八因子抑制剂的甲型血友病预防性治疗需要患者每周注射几次。即使注射后，患者仍然会有出血，因此他们迫切需要新的治疗方法来改善他们的生活。& rdquo密歇根儿童医院的血液学家迈克尔·卡拉汉博士说:Hemlibra是针对整个A型血友病患者群体的重大新药，也是近20年来首个实现突破的新药。Hemlibra可以减少出血，使患者只需要每周注射一次，每两周或每四周注射一次。& rdquo
& ldquo；Hemlibra的获批证明我们的突破性科学和新药研发成果有望被重新定义& lsquo标准疗法。，& rdquo罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管桑德拉·霍宁博士说:在四项重点研究中获得良好的疗效和安全性结果后，Hemibra已成为FDA批准的唯一一种治疗血友病A的预防药物，无论是否使用第八因子抑制剂。我们感谢血友病患者对这种新疗法的支持，现在我们终于可以向所有血友病患者介绍这种疗法了。
参考文献:
[1]美国食品和药物管理局批准罗氏的:没有第八因子抑制剂的血友病甲。检索于2018年10月5日，来自https://www . Roche . com/media/releases/med-cor-2018-10-04c . htm
[2]出血减少97%！罗氏重型血友病药物3期数据为阳性。检索日期:2018年10月5日，https://mp.weixin.qq.com/s/n4Gw9mjlug2w7_WsSVPyTw.
[2]重！20年来第一种新的血友病药物今天获得批准。检索日期:2018年10月5日，https://mp.weixin.qq.com/s/QzKBJ-y7UHhxGWNGwtf7jg.