[/h Moleculin Biotech是一家临床生物制药公司，专注于开发一系列用于治疗高度耐药肿瘤的肿瘤候选药物。最近，该公司宣布，美国食品和药物管理局已授予安娜霉素快速通道指定(FTD)，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)。
快速通道认证(FTD)旨在加快药物开发和严重疾病的快速审查，以解决关键领域严重的未满足医疗需求。实验药物的快速认证意味着制药公司可以在研发阶段更频繁地与FDA互动。在提交上市申请后，如果符合相关标准，他们有资格获得加速批准和优先审查。此外，他们也有资格接受滚动审查。这意味着制药公司可以将其生物产品许可证申请(BLA)或新药申请(NDA)的已完成部分提交给FDA进行审查，而不必等到每个部分完成后再审查整个BLA或NDA。
安那霉素是新一代蒽环类药物，几乎没有心脏毒性，可以避免多药耐药。它在急性髓系白血病细胞系中表现出更强的疗效，并且在未能进行标准护理治疗的患者中表现出疗效。目前，安那霉素正被开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病患者。
在过去的50年里，蒽环类药物一直是AML治疗的基石，它与另一种化疗药物阿糖胞苷联合使用。这种组合通常被称为& ldquo7+3诱导疗法。目的是诱导足够的缓解，使骨髓移植成功。目前，大多数AML患者唯一可行的长期选择是骨髓移植，这在相当多的患者中是成功的。然而，为了获得骨髓移植的资格，患者必须首先通过诱导治疗获得成功。不幸的是，目前的诱导疗法只对大约20%的患者有效。
阿霉素(doxorubicin)是用于急性白血病患者诱导治疗的主要蒽环类药物之一。据报道，这种药物的年收入超过7亿美元。虽然获批的蒽环类药物(如多柔比星)非常重要并取得了成功，但它们都具有心脏毒性，可能导致心脏损伤并限制剂量。此外，被治疗的肿瘤细胞通常对一线蒽环类药物具有或产生耐药性，通常是通过所谓的& ldquo多药耐药性。它可以消除目前的蒽环类药物，并限制治疗的有效性。因此，对于绝大多数患者来说，仍然没有有效的治疗方法，大多数患者很快就会死于白血病。
安那霉素有机会成为一种完全改变游戏规则的药物。这种药物是一种独特的新一代蒽环类药物，具有脂质体配方(也称为& ldquo左旋安那霉素；)，旨在消除心脏毒性并避免通常优于目前批准的蒽环类药物的多药耐药机制。在用于测试心脏毒性的动物模型中，已证明安娜霉素没有心脏毒性。在针对白血病的人体临床试验中，安那霉素的剂量限制毒性远低于阿霉素(用于诱导治疗的主要一线蒽环类药物之一)。
此前，安那霉素已在6项临床试验和114例患者中进行了试验，其中包括2项以白血病为重点的临床试验，用于治疗复发或难治的一线诱导治疗患者。在这些研究中，很少或没有心脏毒性的报道。
分子公司董事长兼首席执行官沃尔特·克莱普说。我们非常高兴安娜霉素获得了快速通道资格，这不仅使我们有资格获得加速批准和优先审查，而且在确认我们正在努力解决的主要未满足需求方面发挥了重要作用。目前，安那霉素已分别在美国和欧洲进行了AML的一期和二期试验，近期公布了积极的中期顶线数据。& rdquo