今天，AMAG制药宣布与Perosphere制药达成合并协议。通过此次收购，AMAG将获得Perosphere新一代抗凝血逆转剂ciraparantag的全球R&D权益。Perosphere可能会收到总额为4.15亿美元的付款。Perosphere是由麻省理工学院著名学者鲍勃·兰格博士的研究小组成员创立的一家初创公司。公司研发的Ciraparantag是一种能够快速恢复患者凝血能力的小分子药物。
创新的口服抗凝治疗(NOACs)是美国抗凝剂市场增长最快的领域。这些无观测不良效应浓度包括利伐沙班、阿哌沙班、依多沙班等。这些药物、低分子量肝素(LMWH)和其他抗凝剂都用于预防血栓形成，从而防止脑血管和其他血管的栓塞。目前，使用NOACs和LMWH的患者人数正在增加，仅在美国就有600万患者使用这些药物。然而，尽管这些药物在抗凝方面有效，但由于用药过量，它们可能会导致少数患者出现严重的出血并发症。根据最近的一项研究，每年约有1.5-2%接受无可见效应细胞治疗的患者有严重出血并发症的风险。
pero sphere公司开发的ciraparantag是治疗这种情况的抗凝逆转剂。它是一种小分子，可以与上面提到的NOACs和LMWH结合。通过与抗凝剂结合，可以恢复血液的凝血能力，从而治疗严重的出血并发症。它获得了美国食品和药物管理局授予的快速通道资格。
▲Ciraparantag分子结构式(图片来源:疫苗ist[公共领域或公共领域]，来自wikimedia commons)。
在2b期临床试验中，健康志愿者在服用NOACs或LMWH后接受了西他滨治疗，并且血液中的药物浓度稳定。结果表明，茜草多糖能完全逆转抗凝作用，使志愿者的全凝血时间(WBCT)恢复到正常水平。与安慰剂组相比，志愿者的WBCT值在治疗后一小时迅速下降，且有统计学意义(P
& ldquo；使用NOACs的患者数量仍在增加，其中数百人可能会经历危及生命的出血事件。& rdquo霍夫斯特拉诺斯威尔医学院医学教授杰克·安塞尔博士说:这些患者通常出现在急诊室，当患者信息可能不足，治疗选择有限时，医生需要迅速采取行动进行治疗。参附汤具有快速恢复凝血时间的能力，疗效可达24小时。如果获得批准，将为患者带来显著的益处，尤其是那些处于危及生命的紧急情况下的患者。此外，西阿帕兰塔没有表现出任何促进血液凝固的能力，这对于患者来说是一件非常令人放心的事情，因为他们有很高的凝血并发症风险。& rdquo
AMAG预计将与FDA讨论三期临床试验的设计，并计划在健康志愿者中进行3a期临床试验，在患者中进行3b/4期临床试验。
参考文献:
[1] AMAG制药签订最终合并协议收购Perosphere制药。检索日期:2018年12月13日，来自:https://globennewwire . com/news-release/2018/12/13/1666492/0/en/AMAG-制药-进入-最终-合并-协议收购-pero sphere-制药. html
[2] Perosphere制药公司。检索日期:2018年12月13日，http://www.perospherepharma.com/