10月9日，亚盛药业宣布，美国FDA近日授予该公司两项孤儿药资格，即MDM2-p53抑制剂APG-115和Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252，用于治疗急性髓系白血病(AML)和小细胞肺癌(SCLC)。截至目前，亚盛药业已获得4个在研新药的6项FDA孤儿药资格。
& ldquo；孤儿药& rdquo又称罕见病药物，是指用于预防、治疗和诊断罕见病的药物。在美国，罕见病是指患者少于20万的疾病。美国从1983年开始实施《孤儿药法案》，给予企业相关政策支持，鼓励罕见病药物的研发。获得美国FDA授予的孤儿药资格，将有助于该药在美国后续研发和商业化中享受一定的政策支持，包括减免临床试验费用、免除NDA申请费、研发资助等。特别是该药在适应症获批上市后，可在美国市场获得7年的专有权。
用于急性髓系白血病的MDM2-p53抑制剂APG-115。
AML是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，主要是老年患者的疾病，确诊时的中位年龄为68岁。根据美国国家癌症研究所的最新seer(监测流行病学和最终结果计划)数据，2020年美国将有19940例新诊断的AML病例，估计将有11180人死于该疾病。虽然近年来AML的治疗取得了一些进展，但AML的5年生存率为25%-30%，临床需求仍较大且未得到满足。
【/h/根据新闻稿，APG-115是中国第一个进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，并在中国和美国启动了多项治疗实体瘤和血液肿瘤的临床研究。
Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252用于治疗SCLC。
肺癌是美国癌症相关死亡的主要原因。根据组织病理学分类，肺癌可分为两大类，即非小细胞肺癌(NSCLC)和小细胞肺癌(SCLC)，其中约13-15%被归类为小细胞肺癌。小细胞肺癌是一种罕见的高侵袭性恶性肿瘤，5年生存率低。尤其是复发/难治性小细胞肺癌患者的治疗选择较少，各种治疗方法的有效率有限。
APG-1252是雅生医药自主研发的新型高效小分子药物，可通过选择性抑制Bcl-2和Bcl-xL蛋白修复细胞凋亡。目前，APG-1252正在美国和澳大利亚进行晚期癌症患者的临床1期剂量攀升试验，在美国进行复发或难治性小细胞肺癌患者的1b/2期试验，在中国进行小细胞肺癌患者的1期剂量攀升试验。目前的临床数据显示，APG-1252对小细胞肺癌等晚期实体瘤患者具有良好的安全性。
亚盛药业首席医疗官翟一凡博士表示:& ldquo急性髓系白血病、小细胞肺癌等疾病的治疗是尚未完全满足的全球临床需求。对于APG-115来说，这是近几天第二个FDA孤儿药资格，而APG-1252是第一个获得这一资格的。孤儿药相关政策的支持，将有助于我们加速这两种药物的全球临床开发和产品上市，从而尽快惠及更多患者。& rdquo
来源:医药观澜