近日，以色列生物制药公司BioLineRx公布了在研新药BL-8040在急性髓细胞白血病中的2a期临床试验的最终相关结果，以及对于该药机制的最新研究数据。这些数据都将在下个月举行的美国血液病学会年会上进行展示。
急性髓细胞白血病是一种恶性造血细胞疾病，其表现为骨髓中白细胞大量增生，影响到正常红细胞的产生，主要症状是贫血、出血、感染等。多数病例病情急重，预后不佳。急性髓细胞白血病的发病率随年龄上升而增加，它是成人急性白血病中最常见的一种。目前，除了大剂量化疗之外，缺乏有针对性的药物。
BL-8040是一种趋化因子受体CXCR4的抑制剂。在此次公布的最新研究中发现，通过抑制CXCR4的活性，BL-8040可以增加一类小RNA分子miR-15a/16-1的表达和活性。这些小RNA分子可以抑制一些肿瘤细胞存活所需要的蛋白的活性，这些蛋白包括BCL-2、MCL-1、Cyclin-D1等。临床前实验发现，BL-8040可以将急性髓细胞白血病中产生的大量未成熟芽细胞从骨髓的保护性环境中引出，并促使这些细胞进入凋亡程序。此外，研究还发现，BL-8040与其他药物如BCL-2抑制剂和FLT-3抑制剂联合使用时，可以产生协同效应，加速癌细胞的死亡。
在这次的2a期临床试验中，共有45名急性髓细胞白血病患者参加，这些患者都已经接受过大剂量化疗，但是化疗效果不佳或者化疗后复发。在低剂量组(1.0毫克/千克)中，患者的复合完全缓解率达到了38%，高剂量组(1.5毫克/千克)达到了41%。这两项数据均明显高于现有化疗方案约20%的完全缓解率。患者的无进展生存时间中位数为9.3个月。接受BL-8040治疗后，可以明显地观察到未成熟芽细胞从骨髓进入血液，并且进入血液的细胞多少与治疗效果成正相关的关系。此外，BL-1040还增加了40%的芽细胞凋亡。这些结果显示了BL-8040的显著疗效。
BioLineRx首席执行官PhilipSerlin先生评论说：“我们很高兴能够发布更多BL-8040的积极数据。临床试验展示了BL-8040对于耐化疗癌细胞的良好效果，这意味着它可以作为治疗急性髓细胞白血病的一线药物。我们正在进行更多的临床试验。鉴于现有的急性髓细胞白血病治疗后的高复发率，我们希望BL-8040能给患者带来新的希望。”
目前，BL-8040用于治疗急性髓细胞白血病的2b期临床试验正在进行中。我们希望BioLineRx的试验顺利急性，早日为白血病患者带来新药。