【/h/】7月22日，亚盛药业宣布正在研发1类新药MDM2-p53抑制剂APG-115，作为成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)、复发或晚期高危/极高危骨髓增生异常综合征(MDS)的单药及联合治疗，并已完成国内首例患者给药。新闻稿称，作为第一个用于治疗实体肿瘤的MDM2-p53抑制剂，APG-115首次参与血液肿瘤适应症的临床研究。
该研究是一项全国性的多中心1b期临床研究，旨在评估APG-115作为单药以及与阿扎胞苷或阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性AML、复发性或进行性高风险/极高风险MDS和其他血液肿瘤患者的安全性、药代动力学和药效学特征。
AML是一种骨髓克隆性增生性疾病，其发病率随年龄增长而增加。是我国最常见的白血病，约为1.62~2.32人/10万人。急性髓系白血病的治疗基于& ldquo7+3 & rdquo；联合用药(阿糖胞苷7天+蒽环类药物3天)作为标准诱导缓解治疗方案，但多达40%的初诊AML患者在初始诱导缓解治疗期间无法达到完全缓解(CR)，即在获得CR后6个月内出现难治或复发。
[/h/在中国，MDS的发病率约为5人/10万人。尽管去甲基化药物对MDS治疗有很高的应答率，但许多患者最终会对去甲基化药物的作用产生耐药性。一旦出现耐药性，整体预后会变得非常差。在高危MDS患者中，去甲基化药物的失败与平均存活时间少于6个月有关。因此，对于复发和进展的急性髓系白血病或MDS病患者，迫切需要新的治疗方法和更有效的药物。
【/h/目前，APG-115已在美国启动了3项临床研究，即单药1期临床试验、联合帕布珠单抗治疗晚期实体瘤/转移性黑色素瘤的1b/2期临床试验、单药或联合化疗治疗涎腺腺癌的1/2期临床研究。作为国内首个进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，APG-115也已获批在国内开展临床试验，包括单药I期研究、单药1b期研究或联合治疗AML/MDS等。
亚盛药业首席医疗官翟一凡博士表示:& ldquo目前，急性髓系白血病、MDS病和其他血液肿瘤的治疗仍有大量未满足的临床需求。同时，我们也注意到，以MDM2-p53为靶点的药物开发越来越受到业界的关注。作为国内首个MDM2-p53抑制剂，APG-115在实体瘤临床研究中显示出良好的安全性和初步疗效。我们将进一步探索APG-115在血液系统恶性肿瘤中的潜力，为中国乃至世界的AML和MDS患者提供更多的治疗选择。& rdquo
参考文献。
[1]国内首个单独或联合应用MDM2-p53抑制剂APG-115治疗血液肿瘤的Ib临床研究完成。检索于2020年7月22日，https://www.prnasia.com/story/286049-1.shtml
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